ある化学物質が「医薬品」として扱われ，人に使用されるためには，有効性や安全性の確認や，最適な製法・分析技術の確立，さらに国の製造販売審査と承認が必要である．本書では，化学物質が「医薬品」となるための道のりや規制を，その原理や考え方，社会との関わりから解説した．医薬品開発担当者，行政担当者，またそれらを目指す学生は必読．

序 章　医薬品と社会との関わり

１　医薬品の開発と承認審査
　Ⅰ　医薬品の特徴と特性
　　1　求められる品質特性とそのための手立て
　　2　医薬品医療機器等法による規制とその歴史
　Ⅱ　製造販売の承認審査
　　1　医薬品の製造販売承認と審査
　　2　製造販売承認取得までのプロセス
　　3　医薬品の承認基準

２　品質と規格 ─品質評価・規格設定の必要性
　Ⅰ　有効性と安全性の基盤となる品質特性
　　1　すべての医薬品に共通する品質特性評価項目
　　2　低分子・化学物質を有効性の源とする医薬品に求められる品質特性
　　3　生物学的製剤およびバイオテクノロジー応用医薬品の場合
　　4　再生医療等製品の場合
　Ⅱ　規格・GMP
　　1　医薬品に求められる厳格な規格とそのためのGMP
　　2　GMPとその考え方

３　医薬品の生命に対する働きや疾病との関わり
　Ⅰ　医薬品の薬理作用と疾病や症状および開発との関わり
　　1　医薬品はなぜ効くのか
　　2　個別化医療
　Ⅱ　承認に必要となる薬理試験
　　1　医薬品開発における薬理試験
　　2　承認審査に必要となる薬理試験
　Ⅲ　有効性の由来：疾病や症状の治癒または緩和
　　1　疾患を意識するとき
　　2　医薬品に期待されること
　　3　医薬品の薬理作用
　　4　薬物治療における有効性
　Ⅳ　安全性を明らかにする：生命に対する好ましくない作用の有無やその程度
　　1　社会問題化した好ましくない作用の事例
　　2　ベネフィットとリスクのバランス
　　3　医薬品の安全性を示す用語
　　4　薬物有害反応の予測
　　5　薬物有害反応の種類

４　患者・健常人で有効性や安全性を確かめるための手立て
　Ⅰ　有効性や安全性は，なぜ人間で試験されなければならないのか
　　1　臨床試験開始前に行われる試験
　　2　無毒性量と臨床試験における用法・用量
　　3　無毒性量・曝露レベルと臨床用量・曝露レベル
　　4　非臨床試験の限界
　　5　臨床試験における有効性評価
　　6　臨床試験における安全性評価
　Ⅱ　ヘルシンキ宣言とGCP
　　1　臨床試験における人権保護の徹底と倫理的配慮
　　2　人間を対象とする試験研究に関する歴史的考察
　　3　ヘルシンキ宣言について
　　4　医薬品の臨床試験の実施の基準に関する省令（GCP）
　　5　人間を対象とする試験研究に関するGCP以外のガイドライン
　Ⅲ　臨床研究における統計学の基礎
　　1　似たもの同士を比較する
　　2　病気を測る
　　3　違いを探る

５　臨床開発の展開と目的
　Ⅰ　臨床第Ⅰ相試験
　　1　安全性および忍容性
　　2　薬物動態と薬力学
　　3　ファーマコゲノミクス
　　4　ファースト・イン・ヒューマン試験
　　5　探索的な臨床開発ステージにおける位置づけ
　Ⅱ　臨床第Ⅱ相試験
　　1　試験の目的
　　2　試験デザイン
　　3　バイオマーカー
　　4　被験者を対象とした薬物動態試験
　Ⅲ　臨床第Ⅲ相試験
　　1　試験の目的
　　2　試験デザイン
　　3　試験の計画立案において注意すべき事項
　　4　抗がん薬の第Ⅱ・Ⅲ相試験
　Ⅳ　国際共同治験
　　1　国際共同治験とその背景
　　2　日本が参加する国際共同治験と留意事項
　　3　今後の医薬品開発
　Ⅴ　承認の条件とその適用
　　1　根拠法令と適用
　　2　条件付きの製造販売承認が増えた背景
　　3　再生医療等製品の条件付き承認
　　4　条件付き承認の今後

６　医薬品添付文書
　　1　医薬品の適正使用と情報
　　2　医療用医薬品添付文書とは
　　3　添付文書の記載項目と概要
　　4　添付文書の利用と限界
　　5　薬事法改正と添付文書

７　市販後の安全な使用とライフサイクルマネージメント
　　1　市販後の医薬品使用に関する情報収集や試験研究
　　2　副作用・感染症報告制度
　　3　再評価制度
　　4　再審査制度
　　5　市販後安全対策を適切に実施するための基準
　　6　市販直後調査
　　7　個々の医薬品についての具体的な安全対策
　　8　医薬品安全性情報の広範な収集・評価と国際的な拡がり
　　9　医薬品リスク管理計画
　　10　医薬品承認後の製品改良や適応の拡大
　　11　ベネフィット・リスクバランス改善に向けた持続的努力